La Force DMD
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The Force's mission is to unite the DMD community to raise awareness around a common objective that of providing access to new treatments as fast as possible and to participate in the funding of promising research projects.
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1y ago
Mardi Je Donne est la journée nationale du don
Après le Black Friday et le Cyber Monday… imaginez une journée dédiée à redonner, partout dans le monde, partout au Canada et dans notre communauté. Le Black Friday lance la saison des achats des Fêtes; GivingTuesday (30 novembre 2021) marque le jour d’ouverture de la saison des dons. Visitez www.givingtuesday.ca pour plus d’informations.
Qu’est-ce que Mardi je donne ?
Mardi je donne est le plus important mouvement mondial de générosité. Il a été créé en 2012 sur une simple idée : encourager la population à faire le bien en cette journée ..read more
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1y ago
Sarepta Therapeutics annonce le lancement d’EMBARK, une étude pivot mondiale du SRP-9001, une thérapie génique pour le traitement de la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne)
Communiqué de presse original > CAMBRIDGE, Mass., Oct. 04, 2021 (GLOBE NEWSWIRE)
Sarepta Therapeutics, Inc., leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé aujourd’hui le lancement, en partenariat avec Roche, aux États-Unis et dans d’autres pays du monde, de l’étude SRP-9001-301, également connue sous le nom d’EMBARK, une étude du SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) pour le trai ..read more
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1y ago
Sarepta Therapeutics initiera la partie B de l’étude MOMENTUM du SRP-5051 chez des patients atteints de DMD (dystrophie musculaire de Duchenne)
Communiqué de presse original CAMBRIDGE, Mass., Sept. 27, 2021 (GLOBE NEWSWIRE)
L’entreprise prévoit que la partie B de MOMENTUM servira d’étude pivot pour le SRP-5051 et demandera une approbation accélérée en cas de succès
Les patients ambulatoires et non ambulatoires âgés de 7 à 21 ans seront éligibles pour s’inscrire à la partie B de MOMENTUM
Sarepta Therapeutics, Inc., le leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a an ..read more
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1y ago
Le 7 septembre est la journée mondiale de sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). En ce jour, nous sensibilisons à la DMD et à la dystrophie musculaire de Becker (DMB) dans le monde entier.
Une initiative coordonnée par la World Duchenne Organization. Press release here
Produit par la World Duchenne Organization
La vidéo promotionnelle officielle est initiée et produite par la World Duchenne Organization et coordonnée par Nicoletta Madia. « Les mots sont importants. Les mots peuvent aider à faire la différence. C’est le thème qui ressort de la vidéo pour la J ..read more
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1y ago
La thérapie génique expérimentale de Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, SRP-9001, démontre une expression robuste et un profil de sécurité cohérent en utilisant le procédé commercial de Sarepta.
Sarepta Therapeutics a publié les données de l’étude 9001-103, ENDEAVOR, une étude ouverte menée en partenariat avec Roche sur SRP-9001, une thérapie expérimentale de transfert de gène pour la dystrophie musculaire de Duchenne. L’étude ENDEAVOR en cours est la première étude SRP-9001 utilisant un matériau commercialement représentatif. L’utilisation ..read more
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1y ago
Sarepta Therapeutics rapporte des résultats cliniques positifs de l’étude de phase 2 MOMENTUM du SRP-5051 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de sauter l’exon 51.
Les résultats suggèrent un traitement de nouvelle génération très puissant qui pourrait offrir une plus grande efficacité avec des doses moins fréquentes.
Le SRP-5051 administré une fois par mois à 30 mg / kg a délivré un saut d’exon moyen de 10,79% et une expression moyenne de la dystrophine de 6,55%, systématiquement plus élevée que les autres cohortes de dosage du SRP-5051 à 12 semaines et ..read more
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1y ago
Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Communiqué de presse original > Généthon
Un premier patient a été traité à I-motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Un jeune garçon atteint de dystrophie musculaire de Duchenne a reçu une première dose de thérapie génique GNT 0004. Il est le pre ..read more
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1y ago
FibroGen reçoit la désignation « Fast Track » de la FDA américaine pour le Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
12 avril 2021, Communiqué de presse original
Source : FibroGen, Inc
FibroGen, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation « Fast Track » pour son anticorps anti-CTGF, le pamrevlumab, pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette désignation fait suite à un examen des données cliniques de phase 2 d’un essai à bras ..read more
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1y ago
Solid Biosciences rapporte les données d’efficacité et de sécurité de l’essai clinique IGNITE DMD en cours et de la reprise du dosage des patients dans la cohorte 2E14 VG / kg.
La Force partage ce communiqué de presse fourni par Solid Biosciences, 15 mars 2021, communiqué de presse original
Les données intermédiaires de six patients fournissent la preuve d’un bénéfice potentiel du SGT-001 dans les paramètres fonctionnels des évaluations ambulatoires North Star (NSAA), du test de marche de 6 minutes (6MWT), des tests de la fonction pulmonaire (PFT) et des mesures de résultats rapportés par les ..read more
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1y ago
Des études récentes sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont considérablement approfondi notre compréhension des mécanismes pathogéniques primaires et secondaires. Des lignes directrices pour la prise en charge multidisciplinaire de la DMD qui traitent de l’obtention d’un diagnostic génétique et de la gestion des divers aspects de la maladie ont été établies.
En outre, plusieurs thérapies qui visent à restaurer la protéine de dystrophine manquante ou à traiter une pathologie secondaire ont reçu l’approbation réglementaire et de nombreuses autres sont en développement clinique. Cet ar ..read more